近期， 创新药 研发折戟事件频发。多家跨国药企的核心管线药物相继在关键三期临床试验中失利，覆盖呼吸、肿瘤、神经精神等多个治疗领域，这也凸显出创新药研发“高风险、高失败率”的行业本质，也为全球新药研发热潮敲响理性警钟。
如7月17日葛兰素史克(GSK)宣布更新其P2X3受体拮抗剂Camlipixant治疗复发性慢性咳嗽(RCC)成人患者2项3期临床(CALM-1和CALM-2)研究结果。受限于整体疗效未达预期，GSK正式宣布终止该药物难治性/复发性慢性咳嗽适应症的全部后续开发工作。不过GSK称，Camlipixant在IBS-D(肠易激 综合 征-腹泻型)和IBS-M(肠易激综合征-混合型)患者中2b研究(NCT07519395)仍将继续。
Camlipixant 是BELLUS健康(2023年被GSK收购)开发的有效的、选择性的、非竞争性和具有口服活性的P2X3同型三聚体受体拮抗剂，选择性阻断P2X3受体，抑制外周伤害性神经放电，减少异常咳嗽与神经痛信号传导，几乎不影响同源P2X2/3，副作用更低。本次公布的研究结果显示，CALM-1研究中50mg(每天2次)与安慰剂相比达到主要终点12周时24hr咳嗽复发；CALM-2研究中50mg(每天2次)与安慰剂相比主要终点24周时24hr咳嗽复发未达到。两研究25mg(每天两次)均未达到主要终点。两研究次要终点(包括慢性咳嗽日记/CCD等PRO结果)均未达到目标阈值，
近期， 百时美施贵宝 (BMS)在ESMO胃肠道癌症大会上公布了其KRAS G12C抑制剂已宣告失败III期试验KRYSTAL-10的详细数据。试验结果显示，尽管Krazati与cetuximab的联用组合的客观缓解率(ORR)在数值上更高，但与标准化疗相比，并未能显著转化为无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)的临床获益。
资料显示，Krazati是Mirati Therapeutics公司开发的一款具有高度特异性的强力口服KRAS G12C抑制剂。2024年，BMS通过收购Mirati获得了该管线。目前，Krazati获批了两个适应症—KRAS G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的二线+(2022年12月)、KRAS G12C突变局部晚期或转移性结直肠癌(CRC)的二线(2024年6月)
近日， 阿斯利康 和Ionis公司也宣布，其联合开发的ASO疗法Wainua(eplontersen)治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)患者的3期CARDIO-TTRansform试验未能达到主要疗效终点。
Vistagen公司近期公布了其社交焦虑症(SAD)新药Fasedienol的一项III期试验PALISADE-4的顶线结果。试验结果显示，在全部患者中，Fasedienol在主要和次要疗效终点上与安慰剂无统计学显著差异，宣告失败。据悉，加上这次的PALISADE-4，Fasedienol累计已有三项III期试验都已宣告失败。不过，基于该试验中“非常严重患者亚组“的事后分析结果，公司没有放弃寻求上市批准的打算。
辉瑞近期公布了其靶向整合素β6(IB6)ADC药物sigvotatug vedotin的三期肺癌研究(SigVie-002，前称Be6A Lung-01)的总体结果。研究结果显示，在总体人群中，sigvotatug vedotin在总体生存(OS)主要终点方面与docetaxel相比，并未显示出统计学显著改善。在探索性分析中，未观察到该药物治疗应答与IB6的表达水平之间存在明确关联。不过辉瑞相关人士表示，尽管该研究总体未达预期，但sigvotatug vedotin在二线患者中展现出优于标准疗法(多西他赛)的疗效与安全性。这一积极信号结合一线联合用药的早期数据，公司将继续推进该药物在早期治疗中与免疫疗法联合的科学评估。
整体来看，创新药研发从来不是“理论制胜”的赛道，从靶点验证、临床探索到疗效落地，每一步都充满挑战。频繁的研发失利虽带来行业阵痛，却也推动行业回归理性：新药研发需摒弃跟风布局思维，深耕靶点机制研究、精准筛选获益人群，依托精细化临床设计降低试错成本。未来，全球创新药行业将在不断试错中迭代，持续向更高精准度、更优临床价值的方向进阶。
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